90%以上两年无进展生存，新药物拯救罕见白血病儿童

• by EVOMT
• 2017-06-22

　　这种药物可以帮助一些孩子战胜罕见白血病

　　研究人员报告说，癌症药物dasatinib显示了治疗由基因BCR-ABL(也称为费城染色体)引起的儿童慢性骨髓性白血病(CML)新希望。

　　研究资深作者Dr. Lia Gore博士说："尽管在成人和儿童患者中都存在这种分子驱动因素BCR-ABL,但是儿童的表现却不尽相同，儿科患者往往具有更大的侵袭性。她是科罗拉多大学癌症中心血液恶性肿瘤项目的联合主任。

　　Gore在大学新闻报道中说："我们了解到在科罗拉多儿童医院治疗的世界各地的儿童患者，患者病情控制良好，毒副作用小，能够真正回归正常的活动和日常生活。" .

　　Gore补充说："我们的一名长期治疗患者现在在大学，由于她经历的疾病，她决定去读护理学校。"

　　慢性骨髓性白血病占全部儿童白血病的5%,美国每年约有150例。

　　大多数癌症，包括CML,在成年人中更常见，因此在临床试验中很难满足足够的儿科癌症患者。她说，这项最新的试验是18个国家的80个医疗中心进行的针对CML儿科患者最大的前瞻性试验。

　　在第二阶段临床试验中的113名儿童患者中，75%的曾经治疗失败或不能忍受旧药物伊马替尼(Gleevec)的患者在开始使用dasatinib(Sprycel)治疗48个月后无进展生存。

　　在新诊断的患者和以前未治疗的患者中，超过90%的患者在48个月的治疗中具有无进展生存期，研究作者说。

　　该研究已于星期一在美国芝加哥临床肿瘤学会年会上公布。

　　dasatinib(达沙替尼)

　　达沙替尼是百时美施贵宝研发的口服抗癌药，2006年在欧洲获批，用于治疗慢性髓性白血病以及Ph+的急性淋巴细胞白血病。2009年5月达沙替尼获FDA批准，用于治疗各期慢性髓细胞白血病(CML)、对包括甲磺酸伊马替尼在内的治疗方案耐药或不能耐受的慢性髓细胞样白血病，以及费城染色体阳性(Ph+)的急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)。2010年，FDA批准其扩大适应症，用于治疗费城染色体阳性慢性髓细胞白血病(Ph+CP-CML)。

　　2016年7月百时美的白血病药物dasatinib(达沙替尼，商品名Sprycel)在扩大适应症方面取得了新进展，有研究表明，该药物具有治疗卵巢癌的潜力。

　　2017,asco大会，研究人员报告说，癌症药物dasatinib显示了治疗由基因BCR-ABL(也称为费城染色体)引起的儿童慢性骨髓性白血病(CML)新希望。