25年来，首个白血病靶向疗法在美获批

• by EVOMT
• 2017-06-05

　　FDA于2017年4月28号批准Rydapt (midostaurin),用于联合化疗治疗新诊断为FLT3基因突变的急性髓性白血病(AML)的成年患者.同时批准LeukoStrat CDx FLT3 突变检测方法,用于检测急性髓性白血病患者是否存在FLT3突变.

　　急性髓性白血病源于骨髓,是一种进展十分迅速的癌症,会导致血流中的白细胞增加.据美国国家癌症研究所预计,2016年约有19,930人被诊断为急性髓性白血病,预计死于该病的人数为10,430人.

　　"Rydapt是首个联合化疗治疗急性髓性白血病的靶向疗法,"FDA药物评价与研究中心血液与肿瘤产品办公室执行主任说道."通过诊断测试检测出基因突变,意味着医生可以识别出能获益于该疗法的特定患者."

　　Rydapt是一种激酶抑制剂,可以阻断多种促进细胞生长的酶.如果通过LeukoStrat CDx FLT3检测出患者血液和骨髓样本中存在FLT3突变,那么该患者也许就可以接受Rydapt 联合化疗的治疗方法.

　　Rydapt治疗急性髓性白血病患者的安全性和有效性是在一项随机试验中确定.该试验纳入了717名之前未接受过治疗的急性髓性白血病患者.在试验中,相较于单独接受化疗的患者,接受Rydapt联合化疗治疗的患者生存期更长,不过具体的中位生存率暂时无法准确估算出来.除此之外,研究人员统计了患者的无事件生存期,分析患者开始治疗60天内未达到完全缓解、疾病进展和死亡的数据.发现Rydapt联合化疗组中位无事件生存期为8.2个月,而只接受化疗的患者中位无事件生存期只有3个月.

　　Rydapt 治疗急性髓性白血病的常见副作用包括发热性中性粒细胞减少、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、淤点、肌骨痛、鼻出血、高血糖症以及上呼吸道感染.对midostaurin 和Rydapt中的其他成分过敏的患者不可使用Rydapt.由于该药可能对胎儿和新生儿会造成伤害,因此孕妇和哺乳期妇女不可使用Rydapt.出现肺损伤迹象的患者应停药.

　　Rydapt同时还被批准用于治疗患有几种罕见血液疾病的成年患者,包括侵袭性系统性肥大细胞增生症、血液肿瘤相关系统性肥大细胞增生症或肥大细胞白血病.这些患者使用Rydapt的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌骨痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发热、头痛和呼吸急促.