在Dana-Farber研究的支持下，FDA批准25年来首个白血病新治疗方法

• by EVOMT
• 2017-06-05

　　Dana-Farber癌症研究所的Richard Stone,领导的靶向药物已经成为25年来新诊断的急性骨髓性白血病(AML)的首例新治疗方法.

　　该药物midostaurin(Rydapt?)被美国食品和药物管理局(FDA)批准为化学疗法,用于新诊断为AML的成年患者,该疾病的基因FLT3中携带突变.

　　每年诊断为癌症的21,000名美国人中,约有三分之一患有AML,一种罕见且侵略性的血液和骨髓疾病.

　　"在RATIFY试验中看到的midostaurin加化疗的总体生存优势对于新诊断的FLT3突变的AML患者来说具有显着的改善,"Stone说. "现在有助于在这个高风险患者人群中建立新的护理标准.

　　Midostaurin对这组患者的好处在RATIFY试验中得到证实,该试验是由Stone领导的国际3期临床试验,他Dana-Farber成人白血病计划主任.该试验包括717例以前未经治疗的FLT3突变的AML患者,发现用midostaurin和化疗治疗的患者生活时间明显更长,死亡风险比单独使用化疗的患者降低23%.

　　FLT3是一种在增加某些血细胞数量方面起作用的细胞表面的蛋白质.与其他形式的AML相比,FLT3基因突变可导致疾病进展更快,复发率更高,存活率更低.在获得midostaurin的批准之前,AML的治疗方式25年以上相对不变.

　　美国丹娜法伯癌症研究院成立于1947年,是美国哈佛大学医学院的癌症专科附属医院,美国联邦丹娜法伯癌症研究院政府指定的综合性癌症治疗中心,产生了1位诺贝尔医学奖获得者.自成立以来一直致力于为癌症患者提供专业、高效的医疗服务,同时通过前沿尖端研究提高对癌症及相关疾病的认识、诊断、治疗及预防等. 在试验中,接受midostaurin加化疗的患者最常见的副作用包括低白细胞计数,恶心,疼痛或溃疡,呕吐,头痛,瘀伤,肌肉骨骼疼痛,鼻出血,器械相关感染,血糖升高和上呼吸道感染.