FDA批准多年来首个新药治疗“渐冻人”

• by EVOMT
• 2017-06-05

　　FDA与当地时间5月5日批准了Radicava (edaravone),用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)患者,也就是俗称的"渐冻人".这是二十多年来美国批准的首个ALS新疗法,在这之前,FDA曾授予该药孤儿药认定.

　　"得知日本使用Edaravone治疗ALS患者后,我们迅速联系了药物研发者,商讨在美国上市申请事宜,"FDA药物评价与研究中心神经学产品部的副主任Eric Bastings博士说道,"这是美国多年来批准的首个ALS新疗法,我们很高兴ALS患者有了新的治疗选择."

　　ALS是一种罕见疾病,该病攻击并杀死那些控制随意肌的神经细胞.而随意肌可以产生诸如咀嚼、行走、呼吸等动作.如果神经受损无法激活特定的肌肉,那么这些肌肉也会越来越虚弱,造成瘫痪.ALS是渐进性的,也就意味着病情会日益严重.据美国疾病控制与预防中心的预计,美国约有12,000-15,000人患有ALS.大多数ALS患者通常是在症状首次出现之后的3-5年内死于呼吸衰竭.

　　Edaravone由专业医护人员通过静脉输注给药,首次治疗周期为持续14天每日接受药物治疗,接着停药14天.之后的治疗周期为14天中接受10天的药物治疗,之后停药14天.

　　Edaravone治疗ALS的有效性是在一项为期6个月的临床试验中表现出来的.该试验在日本开展,共137名受试者被随机分配接受Edaravone或安慰剂治疗.在第24周时发现,与安慰剂组相比,接受Edaravone治疗的患者日常功能的退化幅度更小.

　　受试者报告的Edaravone最常见不良反应为瘀伤和步态不稳.Edaravone也可能造成严重的风险,需要立即进行医疗处理,如荨麻疹、水肿或呼吸短促,以及对药物成分亚硫酸氢钠的过敏反应.对亚硫酸盐过敏的患者可能会出现致命性的过敏症状.